Dans l’objectif de mettre en place des modèles cellulaires destinés à étudier les voies métaboliques impliquées dans les principales neuropathies périphériques, notre laboratoire a développé un protocole pour obtenir des motoneurones en culture.

Les neurones périphériques ne sont pas prélevables chez l’homme, c’est pourquoi nous avons developpé et proposé un protocole permettant d’obtenir des cellules souches pluripotentes induites ou IPs cells, et de les différencier en motoneurones. L’avantage de cette technique est de pouvoir conserver le patrimoine génétique des cellules originales servant à obtenir les cellules IPS. Les cellules souches ont deux caractéristiques principales : (i) elles sont capables de s’auto-renouveler indéfiniment, et (ii) elles peuvent donner naissance à plusieurs types cellulaires, elles sont donc dites pluripotentes. Les cellules souches pluripotentes induites, obtenues par reprogrammation cellulaire in vitro des cellules adultes différenciées, sont des cellules similaires aux cellules souches embryonnaires. Les modèles cellulaires obtenus permettront d’étudier les voies moléculaires impliquées dans la maladie et de contribuer à l’élaboration de nouvelles stratégies thérapeutiques.

-Amlexanox : Readthrough Induction and Nonsense-Mediated mRNA Decay Inhibition in a Charcot-Marie-Tooth Model of hiPSCs-Derived Neuronal Cells Harboring a Nonsense Mutation in GDAP1 gene. Benslimane et al. Pharmaceuticals (Basel). 2023 Jul 21;16(7):1034. PMID : 37513945
– GDAP1 Involvement in mitochondrial function and oxidative stress, investigated in Charcot-Marie-Tooth model of hiPSCs-derived motor neurons. Miressi et al. Biomedicines. 2021 Aug 2;9(8):945. PMID: 34440148
– Optimized Protocol to Generate Spinal Motor Neuron Cells from Induced Pluripotent Stem Cells from Charcot Marie Tooth Patient. Faye et al. Brain Sci. 2020 Jun 27;10(7):407. PMID: 32605002
– New Method for Sorting Endothelial and Neural Progenitor from Human Induced Pluripotent Stem Cells by Sedimentation Field low Fractionation. Faye et al. Anal Chem. 2016 Jul 5;88(13):6696-702. PMID: 27263863