Essais thérapeutiques sur l’amylose AL


La recherche clinique ou essai thérapeutique ou « recherche biomédicale » est fondamentale pour faire progresser les traitements et les soins. C’est une alternative à la pratique habituelle qui permet un accès aux traitements innovants .

La définition officielle est donnée dans l’article L1121-1 du Code de la santé publique : « Les recherches organisées et pratiquées sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont autorisées dans les conditions prévues au présent livre et sont désignées ci-après par les termes « recherche biomédicale »
Elles font l’objet d’un avis éthique par un comité spécialisé et d’une autorisation par les autorités de santé (ANSM, EMEA…). Elle permet, après un processus de recherche parfois long et par une méthodologie appropriée, de prouver l’efficacité des médicaments.

Voici une liste non exhaustive des essais thérapeutiques ouverts au recrutement en France :

  • Protocole IsAMYP : Etude multicentrique de phase II testant l’ association isatuximab/pomalidomide/dexamthasone  chez les patients atteints d’une amylose AL, déja traité, non VGPR  

Promoteur : IFM
Centres participants en France: CHU Limoges, CHU Poitiers, CHU Caen, CHU amiens, CHRU Lille, CHU de Nancy, Hopital Saint Louis et Hopital Necker (APHP Paris), CHU de Lyon (Pierre-Bénite), CHU Rennes, CHU de Angers, CHU de Nantes, CHU de Grenoble, CHU de Montpellier
Recrutement en cours

  • Protocole CAEL101-301:  Etude randomisée en double aveugle,multicentrique de phase III évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du  CAEL 101associé au traitement anti plasmocytaire Vs  traitement anti plasmocytaire seul chez les patients atteints d’une amylose AL cardiaque de stade IIIb, naifs de tout traitement

Promoteur : Alexion
Centres participants en France: CHU Limoges, CHU Poitiers, CHU Caen, Hopitaux Universitaires Henri-Mondor, CHRU Lille, IPC Marseille, Hopital Saint Louis (APHP Paris), CHU de Lyon (Pierre-Bénite), CHU Rennes
Recrutement en cours 

  • Protocole CAEL101-302:  Etude randomiséeen double aveugle,multicentrique de phase III évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du  CAEL 101associé au traitement anti plasmocytaire Vs  traitement anti plasmocytaire seul chez les patients atteints d’une amylose AL cardiaque de stade IIIa, naifs de tout traitement

Promoteur : Alexion
Centres participants en France: CHU Limoges, CHU Poitiers, CHU Caen, Hopitaux Universitaires Henri-Mondor, CHRU Lille, IPC Marseille, Hopital Saint Louis (APHP Paris), CHU de Lyon (Pierre-Bénite), CHU Rennes
Recrutement en cours

  • Protocole EMN27:  Etude multicentrique de phase II évaluant l’efficacité du  belantamb/mafodotin chez des patients atteints d’Amylose de type AL, récidivante ou réfractaire

Promoteur : EMN
Centre participant en France: CHU Limoges
Recrutement en cours

  • Protocole EMN22/54767414AMY2005:  Etude multicentrique de phase II évaluant l’efficacité du  daratumumab en monotherapy chez des patients atteints d’Amylose de type AL, cardiaque de stade IIIb, naifs de tout traitement

Promoteur : EMN
Centres participants en France: Dr Belhadj, Hopitaux Universitaires Henri-Mondor; Dr Huart, CHU de Toulouse
Recrutement en cours

  • Protocole AFFIRM-AL:  Etude multicentrique, randomisée en double aveugle, de phase III, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du birtamimab en association avec le traitement standard par rapport au placebo en association avec le traitement standard chez des patients atteints d’amylose à chaîne légère (AL) de stade IV selon la classification de la Mayo Clinic

Promoteur : Prothena
Centres participants en France:  CHU Poitiers, CHU de Limoges, CHU de Tours, Hopital Necker et Hospital Pitie-Salpêtrière(APHP Paris), CHU de Nancy, CHU de Toulouse,  CHRU Lille, CHU Nantes 
Recrutement en cours

  • Protocole Aquarius:  Etude multicentrique de phase II, multi-cohorte, visant à évaluer le daratumumab et le traitement plasmocytaire standard chez des patients porteurs d’amylose à chaînes légères (AL) nouvellement diagnostiqués

Promoteur : Janssen
Coordonnateur Pr. Jaccard, CHU Limoges
Recrutement à venir